1En France, près de 1 enfant sur 700 naît sourd et environ la moitié de ces cas sont d’origine génétique. À l’heure actuelle, le seul moyen pour rétablir partiellement l’ouïe est l’usage d’implants cochléaires. Christine Petit et Saaid Safieddine, de l’institut Pasteur, à Paris, et leurs collègues ont développé une nouvelle méthode fondée sur la thérapie génique.
2Les chercheurs ont travaillé sur un modèle de souris mimant la surdité humaine de type DFNB9, qui est l’un des troubles auditifs congénitaux d’origine génétique les plus fréquents. Cette surdité est sévère, voire profonde avec une perte d’audition supérieure à 90 décibels. Elle est due à la mutation du gène codant une protéine, l’otoferline. Cette protéine permet normalement aux cellules sensorielles de l’oreille interne de libérer un neurotransmetteur qui stimule les neurones auditifs en réponse à un signal sonore.
3Pour rétablir la production d’otoferline, les chercheurs ont utilisé la thérapie génique, qui consiste à introduire une version fonctionnelle du gène manquant ou altéré dans les cellules de la souris. Cette méthode repose sur des vecteurs, en général des virus à ADN non pathogènes, qui transportent et insèrent le gène d’intérêt dans les cellules cibles. Dans cette étude, une fois l’ADN du gène de l’otoferline injecté, les cellules de la cochlée de la souris se sont mises à produire cette protéine, et la souris a ainsi acquis de façon durable des capacités auditives.
4Ce résultat est aussi exceptionnel parce qu’il a été obtenu chez un rongeur dont la surdité était déjà installée à un stade mature. Or on pensait que pour être efficace, un tel traitement devait être appliqué au cours du développement embryonnaire. Ces travaux ouvrent aussi la voie à des études similaires, pour l’instant chez la souris, portant sur d’autres formes de surdité d’origine génétique.
